Двое малышей со спинально-мышечной атрофией (СМА) из Тулы и Богородицка получили современную генную терапию в «НМИЦ здоровья детей» Минздрава РФ. Об этом сообщил губернатор Дмитрий Миляев.
Для лечения использовали единственный в мире препарат однократного введения, помогающий организму начать синтезировать белок для работы двигательных нейронов. Заболевание у младенцев выявили в первый месяц жизни благодаря расширенному неонатальному скринингу.
Как он работает:
- болезнь выявляется до появления симптомов;
- диагноз подтверждается в спеццентрах;
- лечение проводят с помощью дорогостоящей терапии — финансово помогает фонд «Круг добра».
Глава региона сообщил, что оба малыша уже дома и чувствуют себя хорошо. Они регулярно проходят осмотры у специалистов.
Cookies